Il daraxonrasib, farmaco orale sperimentale contro il tumore metastatico del pancreas, ha ricevuto il 15 ottobre 2026 il parere positivo del comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA).
La terapia, destinata agli adulti già sottoposti ad almeno un trattamento sistemico, ha mostrato risultati promettenti sulla sopravvivenza, ma l’autorizzazione europea definitiva deve ancora arrivare.
Che cosa ha deciso l’EMA sul nuovo farmaco
La notizia segna un passaggio significativo nella ricerca contro una delle neoplasie più difficili da trattare. Il CHMP, il comitato scientifico dell’EMA, ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio di Rasonque, nome commerciale del daraxonrasib, per gli adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già trattati con almeno una terapia sistemica.
Come chiarisce il comunicato ufficiale dell’EMA, il parere favorevole sarà trasmesso alla Commissione europea, cui spetta la decisione sull’autorizzazione valida nell’Unione. Non si tratta, quindi, di un via libera definitivo già operativo in tutti i Paesi europei.
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Il medicinale è stato valutato attraverso una procedura accelerata articolata in fasi, avviata nel luglio 2026. Questo percorso ha permesso di esaminare progressivamente i dati presentati dall’azienda produttrice, abbreviando i tempi della valutazione senza rinunciare agli standard di qualità, sicurezza ed efficacia.
Come agisce il daraxonrasib sulle cellule tumorali
Il bersaglio del trattamento è la famiglia di proteine RAS, coinvolte nei segnali che regolano crescita e sopravvivenza delle cellule. Nel tumore pancreatico, mutazioni genetiche possono mantenerle attive in modo anomalo, favorendo la proliferazione incontrollata delle cellule maligne.
Il daraxonrasib appartiene alla categoria degli inibitori di RAS. Secondo la scheda ufficiale del medicinale pubblicata dall’EMA, la molecola si lega alla proteina ciclofilina A formando un complesso capace di interferire con l’attività di RAS e con i segnali che alimentano la crescita tumorale.
La strategia è rilevante perché punta direttamente a uno dei meccanismi biologici che sostengono la malattia, anziché agire soltanto attraverso la chemioterapia tradizionale. Il farmaco viene assunto per via orale, sotto forma di compresse.
I dati sulla sopravvivenza: che cosa mostrano gli studi
I risultati che hanno sostenuto la valutazione europea provengono da uno studio internazionale di fase 3, condotto su 500 pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico la cui malattia era peggiorata dopo una precedente terapia sistemica. Il 92% dei partecipanti presentava una mutazione RAS G12.
Stando ai dati riportati dall’EMA, la sopravvivenza globale mediana è stata di 12,4 mesi con daraxonrasib, contro 6,7 mesi con la chemioterapia. Anche il tempo mediano senza progressione della malattia è risultato più lungo: 7,2 mesi rispetto a 3,6.
La sopravvivenza globale mediana indica il periodo entro il quale si è verificato il decesso nel 50% circa dei pazienti del gruppo considerato. Non è una previsione individuale: alcuni pazienti vivono meno a lungo, altri superano questa soglia.
Un precedente studio pubblicato nel maggio 2026 sul New England Journal of Medicine, dedicato al daraxonrasib nel tumore pancreatico avanzato con mutazioni RAS, aveva già documentato attività antitumorale in pazienti trattati in precedenza. Si trattava, tuttavia, di uno studio diverso e di dimensioni più contenute: i risultati non vanno confusi con quelli della successiva sperimentazione di fase 3.
Quali effetti collaterali sono stati osservati
I risultati sulla sopravvivenza non esauriscono la valutazione di un trattamento oncologico. Per chi affronta una malattia metastatica, contano anche la tollerabilità, la gestione dei sintomi e la possibilità di mantenere una qualità di vita accettabile durante le cure.
Fra gli effetti indesiderati più comuni segnalati dall’EMA figurano:
- diarrea, che può richiedere un trattamento di supporto;
- eruzioni cutanee, da monitorare durante la terapia;
- stomatite, cioè un’infiammazione della mucosa orale;
- nausea e vomito, sintomi che possono incidere sull’alimentazione e sul benessere quotidiano.
La frequenza e la gravità degli eventi avversi devono essere valutate insieme ai benefici osservati. La gestione concreta dipenderà inoltre dalle indicazioni definitive contenute nella documentazione del medicinale.
I limiti da considerare prima di parlare di svolta
Va detto che un miglioramento della sopravvivenza mediana non equivale a una guarigione e non garantisce lo stesso beneficio a ogni paziente. Il dato di 12,4 mesi riguarda persone con malattia metastatica già trattate, non tutti i pazienti con tumore del pancreas.
Anche il confronto con la chemioterapia va letto nel perimetro della sperimentazione. I risultati riguardano una popolazione definita e non dimostrano, da soli, quale sarà l'efficacia del farmaco in ogni situazione clinica. Restano, inoltre, da valutare l'esperienza d'impiego nella pratica quotidiana e la gestione degli effetti indesiderati.
C'è poi un aspetto regolatorio da non trascurare: il parere favorevole del CHMP è un passaggio verso l'autorizzazione europea, non la sua conclusione. Dopo la decisione della Commissione europea, prezzo e rimborsabilità dovranno essere affrontati a livello nazionale. Per i pazienti italiani, l'effettiva disponibilità dipenderà quindi anche dai successivi passaggi amministrativi.
Che cosa può cambiare per i pazienti
Il daraxonrasib apre una prospettiva terapeutica basata sull'inibizione di RAS, un bersaglio biologico da tempo al centro della ricerca oncologica. La differenza rispetto a un semplice risultato preliminare è la presenza di dati di fase 3 che mostrano un vantaggio rispetto alla chemioterapia nella popolazione studiata.
Il prossimo passaggio sarà tradurre il parere europeo in una decisione definitiva e chiarire le condizioni di accesso al trattamento. Nel frattempo, la scelta delle cure resta affidata all'équipe oncologica, che deve considerare caratteristiche della malattia, trattamenti precedenti, condizioni generali ed eventuali controindicazioni.
Fonti:
- EMA – EMA recommends authorisation of Rasonque for metastatic pancreatic cancer
- EMA – Rasonque
- The New England Journal of Medicine – Daraxonrasib in Previously Treated Advanced RAS-Mutated Pancreatic Cancer
