Vittoria de Biase è una bambina di un anno e mezzo che rischia di perdere la battaglia contro una rara malattia, la Sma1 (Atrofia muscolare spinale), perché le viene negato un importante farmaco dalla casa farmaceutica che lo produce.
Isis-smnrx è il nome del farmaco sperimentale che potrebbe aiutarla a combattere l’avanzare di questa malattia neurologica degenerativa, ma l’azienda americana che lo produce nega la possibilità di continuare la fornitura perché al di fuori del protocollo di sperimentazione.
La richiesta italiana
La vicenda, in realtà, ha origini un po’ più lontane, quando i genitori della piccola Vittoria avevano presentato ricorso, basandosi su un decreto ministeriale del 2003 secondo il quale, in assenza di una valida alternativa farmaceutica, il giudice è legittimato a ordinare di fornire anche una terapia in fase di sperimentazione. Ma l’ultima parola spettava alla casa farmaceutica, la Isis Pharmaceuticals, che ha respinto la richiesta.
“Il medicinale è in fase di sperimentazione (fase III) e non è ancora approvato per la sua commercializzazione. In questa fase, rientra nella scelta dell’azienda farmaceutica concederlo gratuitamente per il cosiddetto uso compassionevole, o venderlo per il trattamento fuori dalla sperimentazione. Purtroppo, in caso di risposta negativa, non è possibile esercitare alcun potere coercitivo nei confronti dell’azienda“, fa sapere in una nota l’Aifa, l’Agenzia Italiana del Farmaco.
La sperimentazione
I primi risultati della sperimentazione, che ancora non è terminata, sembrano essere molto promettenti. Secondo uno studio dello scorso maggio, si registrerebbero decisi miglioramenti della funzione muscolare nei bambini affetti da Sma e trattati con Isis-smnrx.
Dati importantissimi, evidentemente, ai quali i genitori della bambina si sono aggrappati per provare a salvare la piccola Vittoria: in assenza di questo farmaco, il processo degenerativo dell’apparato muscolare proseguirà, portando inevitabilmente a gravi problemi motori e scompensi polmonari.
Gli ostacoli burocratici
La vicenda sembrava proseguire verso un positivo epilogo, grazie all’interessamento del Ministro della Salute Lorenzin in prima persona e alla sentenza favorevole del Tribunale di Napoli che ha imposto senza successo alla casa farmaceutica di fornire il farmaco come “cura compassionevole”. Purtroppo, le resistenze dell’azienda americana hanno finora vanificato ogni sforzo.
