Arriva in Italia Emicizumab: una svolta per chi soffre di emofilia A

Arriva in Italia Emicizumab: una svolta per chi soffre di emofilia A

Arriva in Italia una terapia innovativa che, dopo 20 anni, apre nuovi orizzonti per il trattamento dell’emofilia A con inibitori, una patologia che – da oggi – potrà essere affrontata riducendo i problemi legati alle continue somministrazioni della classica terapia sostitutiva.

Il merito? Delle molecole a lunga durata d’azione, pensate per essere iniettate poche volte al mese.

Nello specifico, è finalmente disponibile Emicizumab, il farmaco destinato a cambiare la vita dei pazienti affetti da questa patologia.

Cerchiamo di capirne di più 👇

Cos’è l’emofilia: perché era necessario arrivare a una nuova terapia

Quando parliamo di emofilia, facciamo riferimento a una patologia genetica caratterizzata l’incapacità di produrre il giusto livello di alcuni fattori di coagulazione. Dunque, chi ne soffre non è in grado di coagulare il sangue, con conseguenze molto gravi: una piccola emorragia, ad esempio, può trasformarsi in un evento estremamente pericoloso.

Ovviamente, la gravità della malattia dipende dalla capacità delle cellule di produrre i fattori di coagulazione. Meno ne sintetizzano, peggiori saranno i sintomi. Ad oggi, si calcola che al mondo soffrano di emofilia circa 400mila persone, di cui 4 mila solo in Italia.

In passato, il trattamento dell’emofilia era molto semplice, ma poco efficace. Si ricorreva perlopiù alle trasfusioni di sangue. Negli ultimi anni, invece, si è passati alla somministrazione del fattore mancante con l’obiettivo di mantenere costante dall’esterno la quantità di fattore coagulante che il corpo non riesce a produrre. Il limite della cura sta però nel numero di somministrazioni: spesso, specie nei casi più gravi, si è obbligati a iniezioni endovena pressoché quotidiane. Non solo: il rischio di resistenza a tali molecole è piuttosto alto.

Nel 30% dei casi, infatti, accade che il sistema immunitario sviluppi anticorpi contro il fattore VIII iniettato dall’esterno, inficiando l’esito delle terapie, con aumentato rischio di sanguinamenti, danni articolari e disabilità.

Il problema, però, sembra essersi risolto, con l’arrivo di Emicizumab. “Per i pazienti che hanno sviluppato inibitori, la disponibilità di emicizumab in Italia costituisce una risposta concreta e importante fornendo una soluzione a coloro che, fino a oggi, disponevano di trattamenti sub-ottimali” – ha spiegato la dr.ssa Flora Peyvandi, Professore ordinario di Medicina Interna dell’Università degli studi di Milano.

Emicizumab per l’emofilia: il farmaco che riduce sanguinanti ed effetti collaterali

I dati parlano chiaro. Nei pazienti adulti e adolescenti con inibitori, la profilassi con Emicizumab ha determinato una riduzione del tasso di sanguinamenti dell’87% rispetto al trattamento episodico, con agenti bypassanti e del 79% rispetto alla profilassi con questi ultimi (HAVEN 1).

Anche per i pazienti pediatrici le cose cambiano. Nel 94,7% dei casi, si sono manifestati zero sanguinamenti durante la profilassi, mentre si è osservata una riduzione del 99% del tasso di sanguinamento rispetto a terapia precedente (HAVEN 2)..

Come FedEmo accogliamo sempre in modo estremamente positivo l’avvento di nuovi prodotti rivolti alla cura della patologia – ha dichiarato Cristina Cassone, Presidente FedEmo – L’incremento delle possibilità terapeutiche disponibili consente infatti ad ogni singolo paziente di trovare con più facilità il regime maggiormente appropriato alle proprie specifiche necessità, rispondendo a quel concetto di personalizzazione del trattamento che riteniamo debba costituire uno dei punti cardine nella cura delle persone con emofilia. Discorso ancor più pertinente in un ambito, quello dei pazienti con inibitori, dove le possibilità di trattamento sono ad oggi limitate e parziali, in un contesto di qualità della vita del paziente che risulta in molti casi sensibilmente compromessa”.

Il percorso di studi e sperimentazioni che ha coinvolto Emicizumab, dimostrandone il grande potenziale terapeutico, gli ha valso l’approvazione dell’EMA (European Medicines Agency), cui si è seguita la designazione di farmaco innovativo da parte di AIFA. Dunque, come pubblicato in Gazzetta Ufficiale, emicizumab è attualmente disponibile in classe A e, grazie al riconoscimento dell’innovatività terapeutica, l’accesso regionale è immediatamente garantito, tramite ospedali e aziende sanitarie locali, a carico del Sistema Sanitario.

I dati fin qui disponibili su Emicizumab (studi registrativi e uso clinico nei Paesi dove è già in commercio) incoraggiano gli emofilici, e in particolare chi è gravato dalla complicanza dell’inibitore, a sperare in un significativo miglioramento delle loro condizioni di salute e della qualità di vita in generale, grazie anche alla via di somministrazione sottocute, certamente meno problematica dell’endovenosa – ha spiega Andrea Buzzi, Presidente di Fondazione Paracelso. – Se tali dati troveranno la conferma che ci auguriamo, è presumibile che nei prossimi anni cambieranno i bisogni clinici e sociali delle persone con emofilia. Le organizzazioni di pazienti si sforzeranno di dare risposte adeguate al mutato quadro, e così siamo certi che faranno le altre componenti del sistema assistenziale, a cominciare dagli operatori e dalle istituzioni sanitarie.”


FONTI

Sono due gli studi principali che hanno dimostrato l’efficacia dell’Emicizumab per il trattamento dell’emofilia A con inibitori:

  1. A Study to Evaluate the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of Prophylactic Emicizumab Versus no Prophylaxis in Hemophilia A Participants With Inhibitors (HAVEN 1).
  2. A Study of Emicizumab Administered Subcutaneously (SC) in Pediatric Participants With Hemophilia A and Factor VIII (FVIII) Inhibitors (HAVEN 2).
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