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Anemia: in arrivo il farmaco per dire addio a trasfusioni

Ultimo aggiornamento – 14 aprile, 2020

in arrivo in Italia un farmaco per i pazienti con anemia, per dire addio a trasfusioni
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Buone notizie dall’European Hematology Association in corso a Madrid: l’epoetina alfa originator, uno dei primi farmaci biotech prodotti in clinica, permetterà al 75% dei pazienti italiani affetti da anemia di dire addio alle fastidiose trasfusioni di sangue.

Il farmaco, infatti, molto simile all’eritropoietina umana, è in arrivo in Italia per la terapia di pazienti con anemia da sindromi mielodisplastiche a rischio di progressione verso la leucemia. Vediamo come funziona.

Anemia da sindromi mielodisplatiche: di cosa si tratta?

Sono oltre 3000 gli italiani che soffrono di mielodisplasie, malattie del sangue causate dal danneggiamento di un tipologia di cellule staminali presenti nel midollo osseo. Se i numeri di primo acchito sembrano pressoché contenuti, i dati crescono a dismisura se si indaga le percentuali che colpiscono la popolazione anziana: sopra i 70 anni, infatti, si ammala di mielodisplasie circa 1 persona ogni 3000 abitanti ogni anno.

In questi casi, le cellule staminali danneggiate non riescono a produrre una quantità sufficiente e adeguata di cellule del sangue funzionali, portando a una carenza di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine.

L’inevitabile conseguenza di questa sindrome è una forte anemia che riduce la funzionalità di organi come cuore e cervello e le prestazioni fisiche più semplici, aumentando il rischio di cadute e fratture.

L’obiettivo, per questi pazienti, è mantenere livelli accettabili di emoglobina nel sangue. Ad oggi, l’unica strada percorribile è quella di ricorrere a trasfusioni che, però, mostrano zone d’ombra molto marcate.

Ecco il farmaco che sostituisce le trasfusioni per i pazienti anemici

anemia: un farmaco per sostituire le trasfusioni

Le trasfusioni, dunque, sembrano essere ormai superate. La speranza, per i pazienti affetti da anemia, arriva dall’epoetina alfa originator, un farmaco – ad onor del vero – già utilizzato da oltre 30 anni per il trattamento e la cura delle anemie da insufficienza renale.

Dopo l’approvazione della Procedura di Mutuo Riconoscimento e il sì dall’Agenzia Sanitaria Francese, il farmaco potrà essere a breve commercializzato anche in Italia per il trattamento di pazienti con anemia da sindromi mielodisplastiche.

Con l’approvazione di epoetina alfa originator per i pazienti a rischio basso o intermedio-1 di progressione verso la leucemia, pari a circa il 75% della popolazione di malati” – dichiara il il dr. Agostino Cortelezzi, professore di Ematologia dell’Università degli Studi di Milano e Direttore dell’Unità Operativa Complessa di Ematologia del Policlinico di Milano – “Abbiamo tra le mani un’arma potente che consente, con una semplice iniezione sottocute a settimana, di ripristinare un livello corretto e stabile di emoglobina”.

Così, la qualità di vita dei pazienti affetti da anemia potrebbe essere totalmente rivoluzionata, grazie all’utilizzo di questo farmaco biotech. La necessità di trasfusioni (e di lunghe ore spese in ospedale!) potrebbe essere dimezzata.

Anemia e non solo: l’utilizzo dell’epoiteina

La ricerca, anche in questo caso, sembra non volersi fermare. L’epoiteina, infatti, continua a essere oggetto di studio per verificarne l’efficacia per la protezione contro malattie cerebrovascolari e per il trattamento di pazienti reumatologi e diabetici.

Alcuni studi” – conferma il dr. Francesco Locatelli, direttore emerito del Dipartimento di Nefrologia, Dialisi e Trapianto Renale dell’Ospedale Manzoni di Lecco  – “sono già stati avviati per testare l’efficacia del farmaco nel prevenire il rischio di ischemia o di altri danni cerebrali causati da un trapianto. I risultati si sono mostrati, in questo caso, contradditori, andando ad affievolire le aspettative iniziali”.

I benefici nel trattamento dei diabetici con insufficienza renale, invece, sono già stati accertati. Questi pazienti, infatti, manifestano una anemia molto precoce rispetto alla popolazione generale, richiedendo l’avvio di un trattamento quando l’insufficienza renale si attesta ancora ad una fase iniziale. E proprio in questi casi, il ricorso all’epoiteina sembra essere assolutamente valido.

Ad oggi, comunque, grazie all’epoiteina abbiamo una certezza. Migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da anemia da sindromi mielodisplastiche è possibile.

Inutile negarlo: un ottimo passo in avanti – per la scienza, per la vita – anche questa volta è stato compiuto.

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