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Fibrosi cistica: una nuova strada verso la terapia

Alessandra Lucivero | Editorial Manager a Pazienti.it

Ultimo aggiornamento – 19 Maggio, 2015

Fibrosi cistica: una nuova strada verso la terapia

Due nuovi farmaci, combinati tra loro, potrebbero migliorare notevolmente la vita dei pazienti colpiti da fibrosi cistica. A sostenerlo, uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine e coordinato in Italia dal Policlinico di Milano.

Cosa è la fibrosi cistica?

La fibrosi cistica è una patologia ereditaria di carattere cronico che colpisce organi vitali, come i polmoni e il pancreas. I pazienti manifestano difficoltà respiratorie, a causa dei polmoni compromessi, e devono essere sottoposti a trapianto.

Le terapie non sempre agiscono a tal punto da portare a un miglioramento e i pazienti sono costretti a convivere con i segni della malattia.

Lo studio

Lo studio ha esaminato 1.108 pazienti malati, divenendo uno dei più importanti degli ultimi anni. Carla Colombo, responsabile del Centro Regionale di riferimento per la Fibrosi Cistica del Policlinico e coordinatrice italiana dell’indagine, parla di risultati positivi e promettenti che potrebbero finalmente aprire la strada a una futura terapia.

I risultati hanno dimostrato che è possibile riattivare il funzionamento della proteina alterata che è la causa della malattia, anche nel caso di pazienti portatori della mutazione Phe508del.

Ma come?

I ricercatori hanno sfruttato l’azione combinata di due farmaci, l’Ivacaftor, ovvero un potenziatore della proteina CFTR, e il Lumacaftor, un correttore che aiuta l’arrivo della proteina CFTR sulla membrana cellulare.

I pazienti coinvolti sono stati sottoposti ai due farmaci e hanno “presentato un significativo miglioramento della funzionalità respiratoria – a dire della dr.ssa Colombo – inoltre, il tasso di riacutizzazioni respiratorie, considerato un indice prognostico negativo, si è ridotto significativamente, fino al 30-39% di episodi in meno”.

I risultati dello studio hanno evidenziato l’importanza di continuare per trovare la direzione giusta verso la cura.

Nelle prossime settimane, anche la Food and Drug Administration dovrebbe approvare la combinazione dei due farmaci; nel frattempo, al Policlinico di Milano, i pazienti coinvolti nello studio continuano a seguire la terapia in via sperimentale.

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