Dopo quasi 2 anni dall’inizio della sperimentazione, la rivista The Lancet ha pubblicato i primi risultati di un nuovo trattamento per la cura della degenerazione maculare basato su cellule staminali embrionali. Il trattamento è stato effettuato dalla società americana Massachusetts Advanced Cell Technology su pazienti affetti dai due principali tipi di degenerazione maculare, la degenerazione senile e quella di Stargardt.
Di cosa si tratta?
La degenerazione maculare è una patologia molto grave che, nei paesi sviluppati, rappresenta la principale causa di cecità. Colpisce circa il 20% della popolazione e le vittime sono, in prevalenza, di sesso femminile. Nel 15% dei casi aggredisce entrambi gli occhi diventando bilaterale.
La forma più comune è quella senile, conseguente al processo di invecchiamento dell’occhio. La variante conosciuta come morbo di Stargardt è invece riconosciuta come ereditaria e dovuta a fattori genetici.
La macula, più esattamente macula lutea, è la parte centrale della retina, quella più sensibile agli stimoli luminosi e responsabile della visione centrale che ci permette anche di distinguere chiaramente i dettagli. Se avete una certa età e avete difficoltà a inserire il filo nell’ago, anche con gli occhiali, adesso sapete il motivo. Ma state tranquilli, non siete affetti da degenerazione della macula, i cui sintomi, anche iniziali, sono rappresentati da una marcata metamorfopsia, ovvero la visone distorta degli oggetti e dell’ambiente circostante. La macula, con l’avanzare dell’età, può subire un processo di deterioramento dovuto al riassorbimento sanguigno che porta alla formazione di piccoli depositi glicemici e/o proteici (drusen) che distruggono le cellule fotosensibili della macula e portano al suo progressivo assottigliamento.
Il trattamento con le cellule staminali embrionali è tuttora molto discusso sia dal punto di vista sociale, per le sue implicazioni etiche, che dal punto di vista medico, in quanto non è ritenuto sicuro. Sono stati accertati e non ancora risolti problemi di rigetto e, negli animali da laboratorio, lo sviluppo di tumori dopo l’iniezione di cellule staminali embrionali si è verificato con percentuali allarmanti.
La fase di sperimentazione sull’uomo, in questo caso, ha comunque ottenuto il via libera della Food and Drug Administration e oggi i promotori hanno pubblicato i primi risultati che, se da un lato confermano che c’è ancora molta strada da compiere prima di poter considerare sicuri questi trattamenti, dall’altro mostrano risultati almeno incoraggianti.
I risultati
Sono stati coinvolti 18 pazienti affetti da degenerazione senile e di Stargardt in percentuali del 50%, ai quali sono state iniettate circa 150.000 cellule dell’epitelio pigmentato della retina, in uno dei due occhi, mentre l’altro è stato utilizzato come termine di paragone.
Secondo i responsabili non ci sono stati effetti negativi dovuti al rigetto o all’insorgere di patologie gravi, anche se si sono verificati diversi problemi dovuti al lungo periodo di immunosoppressione e, durante la fase di studio, quattro pazienti hanno subito un intervento chirurgico per l’insorgere di cataratta.
Per quanto riguarda i risultati a 2 anni dall’impianto, 10 pazienti hanno mostrato significativi miglioramenti con un recupero importante dell’acuità visiva, un paziente ha mostrato peggioramenti evidenti mentre i restanti non hanno ricevuto benefici dal trattamento.
Per quanto riguarda, invece, gli occhi non trattati, non ci sono state evoluzioni diverse da quelle normalmente attese, anche se i ricercatori ammettono che questo risultato potrebbe essere stato influenzato da una sorta di effetto placebo visto che sia i pazienti che i medici conoscevano quale fosse l’occhio trattato.
