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Leucemia mieloide cronica (LMC): l’efficacia dei nuovi trattamenti

Angelica Sandrini | Studentessa di Biotecnologie

Ultimo aggiornamento – 23 Febbraio, 2017

La leucemia mieloide cronica (LMC) è un particolare tipo di tumore del sangue, causato da una mutazione genetica. Diverse sono le cure efficaci.

Recenti studi, svolti dai laboratori di tutto il mondo, hanno portato alla luce nuove scoperte per quanto riguarda la cura per la leucemia mieloide cronica. Ma prima scopriamo insieme tutti i dettagli di questa malattia.

Leucemia mieloide cronica (LMC): di cosa si tratta?

La leucemia mieloide cronica è un tipo di cancro, che colpisce le cellule ematopoietiche del midollo osseo. In questo particolare tipo di tumore, una mutazione genetica avviene nelle cellule mieloidi immature, ovvero le cellule che compongono i globuli rossi, le piastrine e la maggior parte dei globuli bianchi. In altre parole, un’anomalia del gene, chiamato BCR-ABL, in cui le cellule normali si trasformano in cellule tumorali.

Le cellule leucemiche crescono e si dividono, per poi riversarsi dal midollo osseo nel sangue. La loro diffusione per via ematica può causare nel tempo l’insorgenza di metastasi tumorali in altre parti del corpo, compresa la milza.

Si tratta di un cancro dalla crescita piuttosto lenta, anche se esistono casi in cui può crescere più rapidamente, rendendo così più difficile l’azione dei trattamenti.

È una patologia che colpisce soprattutto gli adulti con un’incidenza, negli Stati Uniti, del 10% tra tutti i casi di leucemia. Quindi è stimato (dall’American Cancer Society) che una persona su 555 sia destinata ad ammalarsi di LMC. L’età media alla diagnosi è di circa 64 anni.

Le nuove cure contro la leucemia mieloide cronica

Gli scienziati stanno lavorando ai trattamenti per questa patologia da diversi punti di vista.

Per quanto riguarda la genetica, stanno facendo grossi progressi nella comprensione di come avvengano le mutazioni nel DNA che portano le cellule normali a diventare cellule tumorali. Chiarire questi meccanismi può aiutare anche a fornire informazioni sul perché queste cellule crescano troppo in fretta e vivano così a lungo.

Dal punto di vista farmacologico, si sta lavorando alla combinazione di farmaci mirati con altri trattamenti.

L’Imatinib e altri medicinali, che hanno come target la proteina BCR-ABL, si sono rivelati molto efficaci contro la LMC, anche se necessitano comunque del supporto di altri tipi di cure.

Gli studi in corso in questo momento stanno provando a vedere se l’aggiunta di chemioterapia, interferone o vaccini contro il cancro potrebbe rappresentare un fattore di miglioramento.

Una recente ricerca ha dimostrato che la somministrazione combinata di interferone e imatinib ha più successo del solo imatinib. A una risposta medica più efficiente si sono accompagnati, però, degli effetti collaterali più severi. Inoltre, non è ancora ben chiaro se questa combinazione sia migliore del trattamento con altri inibitori della tirosin-chinasi (TKI), come il dasatinib e il nilotinib.

Altri studi stanno cercando di combinare altri farmaci, come la ciclosporina o idrossiclorochina, con un TKI.

Nuovi farmaci per la LMC

Ora che si conosce la principale causa di LMC, ovvero il gene BCR-ABL e la sua proteina, i ricercatori sono stati in grado di sviluppare nuovi farmaci contro questa patologia.

In alcuni casi, le cellule LMC subiscono una mutazione dell’oncogene noto come T315, che le rende molto resistenti ai farmaci che oggi vengono più prescritti, come imatinib, dasatinib e nilotinib. Ponatinib è l’unico TKI che può lavorare contro le cellule mutanti T315I. Altri farmaci contro questa mutazione sono ora in fase di sperimentazione.

Alcuni medicinali inibitori della farnesil transferasi, come lonafarnib e tipifarnib, sembrano avere una certa attività contro LMC e i pazienti possono rispondere positivamente al cancro quando questi farmaci vengono combinati con imatinib. Anche in questo caso, si stanno svolgendo ulteriori studi di approfondimento.

Vaccini contro il cancro

Le cellule tumorali sono diverse dalle cellule normali, quindi talvolta è possibile indurre il sistema immunitario a reagire contro di esse. Un modo per farlo è utilizzare un vaccino contro il cancro, una sostanza iniettata nel corpo che stimola il sistema immunitario e lo porta ad attaccare.

Diversi vaccini sono ora in fase di sperimentazione per il loro utilizzo contro la leucemia mieloide cronica. Per esempio, in un piccolo studio, un vaccino chiamato CMLVAX100 è stato dato con imatinib e sembra aumentare la sua efficacia.

Gli studi su questo e altri vaccini stanno continuando, e rappresentano certamente un punto fondamentale nella ricerca di una cura contro questo terribile tipo di cancro.

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Angelica Sandrini | Studentessa di Biotecnologie
Scritto da Angelica Sandrini | Studentessa di Biotecnologie

Sono una studentessa di Biotecnologie e, negli anni, ho sviluppato una vera e propria passione per tutto ciò che riguarda la medicina e la scienza in generale. Amo da sempre leggere e scrivere.

a cura di Dr.ssa Elisabetta Ciccolella
Le informazioni proposte in questo sito non sono un consulto medico. In nessun caso, queste informazioni sostituiscono un consulto, una visita o una diagnosi formulata dal medico. Non si devono considerare le informazioni disponibili come suggerimenti per la formulazione di una diagnosi, la determinazione di un trattamento o l’assunzione o sospensione di un farmaco senza prima consultare un medico di medicina generale o uno specialista.
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