Negli Stati Uniti ha preso ufficialmente il via uno dei trial clinici più discussi degli ultimi anni nel campo della longevità e della medicina rigenerativa. La società biotecnologica Life Biosciences ha annunciato di aver somministrato il trattamento sperimentale ER-100 al primo paziente, inaugurando così la fase di sperimentazione sull’uomo.
L'obiettivo della terapia è particolarmente ambizioso: cercare di riportare alcune cellule dell’occhio a una condizione biologica più giovane. Il trattamento è stato sviluppato per agire sulle cellule gangliari della retina, neuroni fondamentali che collegano l’occhio al cervello e che, una volta danneggiati, non sono normalmente in grado di rigenerarsi.
Patologie come il glaucoma possono compromettere queste cellule causando una perdita della vista progressiva e spesso irreversibile. La speranza dei ricercatori è che questa nuova strategia possa addirittura recuperare parte delle funzionalità perdute.
Come funziona la terapia ER-100
La terapia utilizza un virus modificato e reso incapace di provocare malattie infettive. Questo vettore trasporta nelle cellule retiniche istruzioni genetiche che attivano tre specifiche proteine associate a uno stato cellulare più giovane.
Secondo gli sviluppatori, il trattamento non modifica direttamente il DNA del paziente. Piuttosto, cerca di ripristinare alcune informazioni epigenetiche che tendono a deteriorarsi con l'età. I geni introdotti possono essere attivati o disattivati attraverso l'assunzione di uno specifico antibiotico, offrendo ai ricercatori un certo grado di controllo sul processo.
L'idea si basa su studi precedenti condotti nei laboratori della Harvard University dal genetista David Sinclair e dal suo gruppo di ricerca. Nel 2020 il team aveva mostrato che, nei topi anziani, alcune cellule potevano essere parzialmente riprogrammate per comportarsi come cellule più giovani.
Uno studio piccolo ma molto osservato
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha autorizzato il primo trial clinico il 15 gennaio 2026. La sperimentazione coinvolgerà inizialmente 12 pazienti affetti da glaucoma ad angolo aperto. Successivamente potranno essere inclusi fino ad altri 6 partecipanti con neuropatia ottica ischemica anteriore non arteritica (NAION), una patologia che provoca danni al nervo ottico.
I partecipanti saranno monitorati per almeno cinque anni e le dosi verranno adattate in base alla risposta individuale.
Lo scopo principale di questa prima fase non è dimostrare l'efficacia della terapia, ma verificarne la sicurezza. Tuttavia, i ricercatori raccoglieranno anche dati preliminari sugli eventuali cambiamenti nella capacità visiva.
Entusiasmo e cautela tra gli esperti
L'avvio della sperimentazione ha attirato grande attenzione nella comunità scientifica. Alcuni ricercatori vedono in ER-100 una possibile svolta nella comprensione dell'invecchiamento, mentre altri invitano alla prudenza.
La riprogrammazione cellulare comporta infatti rischi significativi. Alterare l'espressione genetica potrebbe produrre effetti imprevedibili, compresa la possibilità che alcune cellule assumano comportamenti anomali o tumorali.
Altri specialisti sottolineano inoltre che il trattamento non interviene direttamente sulle cause del glaucoma, come l'aumento della pressione oculare. Anche nel caso in cui si ottenesse un temporaneo recupero delle funzioni cellulari, non è ancora chiaro quanto a lungo gli eventuali benefici potrebbero durare.
Potrebbe interessarti anche:
- Le 3 scelte quotidiane che cambiano il modo in cui invecchiamo
- Se fai fatica ad aprire un barattolo, il tuo corpo sta cercando di dirti qualcosa di importante
- L’invecchiamento umano non sarebbe graduale: uno studio individua due “picchi” precisi
Molte domande ancora senza risposta
Gli stessi ricercatori riconoscono che il concetto di "inversione dell'invecchiamento" resta difficile da definire con precisione. La biologia dell'invecchiamento è estremamente complessa e gli scienziati non concordano ancora su quali meccanismi siano realmente determinanti.
Per questo motivo i risultati del trial saranno osservati con particolare attenzione. Se la terapia dovesse dimostrare di essere sicura e capace di migliorare la funzione visiva, potrebbe aprire la strada a nuove strategie contro malattie oggi considerate irreversibili. Per il momento, però, si tratta di una sperimentazione iniziale e le risposte definitive richiederanno ancora anni di studio.
Fonti
ScienceAlert - World First: Patient Receives High-Risk Therapy to Make Cells Young Again
