Dalle terapie geniche personalizzate alle nuove strategie di prevenzione globale, il 2025 incarna un anno di svolta per la ricerca sulla salute. A fare il punto in modo critico e accurato è Nature, che nella sua selezione annuale Nature’s 10 ha individuato le storie scientifiche più rilevanti dell’anno.
Partendo da questa classifica, ecco le scoperte che secondo una delle riviste scientifiche più autorevoli hanno avuto - o potrebbero avere - l’impatto più significativo sulla medicina e sulla salute pubblica.
Nel corso del 2025 la ricerca scientifica ha affrontato alcune delle sfide più complesse in ambito sanitario, dalla cura delle malattie genetiche rare alla prevenzione delle epidemie, fino alla tutela dell’integrità scientifica.
Le scoperte selezionate da Nature raccontano un cambiamento profondo: una medicina sempre più precisa, preventiva e consapevole del proprio ruolo sociale.
Una terapia genica che rallenta la malattia di Huntington
Tra le scoperte più rilevanti del 2025 si inserisce l’arrivo dei primi dati clinici solidi su una terapia genica capace di rallentare la progressione della malattia di Huntington, una patologia neurodegenerativa genetica finora considerata inarrestabile.
La terapia sperimentale AMT-130 agisce spegnendo la produzione della proteina huntingtina mutante responsabile del danno cerebrale.
I risultati, seppur ottenuti su un numero limitato di pazienti, mostrano una riduzione significativa del declino clinico nei soggetti trattati con la dose più alta.
Questo studio rappresenta un passaggio chiave poiché dimostra che intervenire direttamente sul gene malato può modificare il decorso della malattia anche dopo la comparsa dei sintomi.
La prima terapia CRISPR “su misura” per un singolo paziente
Il 2025 ha segnato anche una prima assoluta nella storia della medicina: l’utilizzo di una terapia di editing genetico CRISPR progettata su misura per un solo paziente.
Il trattamento è stato sviluppato per un neonato affetto da una forma severa e ultra-rara di deficit di carbamil-fosfato sintetasi 1, una malattia che impedisce all’organismo di metabolizzare correttamente le proteine.
Si tratta di una vera terapia “n-of-1”, ideata per correggere una specifica mutazione genetica. Dopo il trattamento, il bambino ha mostrato un netto miglioramento clinico, suggerendo che la medicina di precisione può spingersi fino al livello più estremo di personalizzazione.
Un nuovo meccanismo di difesa del sistema immunitario
Nel campo della ricerca di base, il 2025 ha portato alla scoperta di un nuovo meccanismo del sistema immunitario umano. Studiando i proteasomi, strutture cellulari deputate al riciclo delle proteine, i ricercatori hanno osservato che in determinate condizioni questi complessi possono produrre peptidi con attività antimicrobica.
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Questa scoperta amplia la comprensione delle difese innate dell’organismo e apre nuove prospettive per lo sviluppo di terapie innovative contro le infezioni, in un contesto segnato dall’aumento delle resistenze agli antibiotici.
Zanzare modificate per ridurre la diffusione della dengue
Tra le strategie più innovative di prevenzione rientra l’utilizzo di zanzare infettate con il batterio Wolbachia per contrastare la diffusione della dengue. Questi insetti hanno una capacità ridotta di trasmettere virus pericolosi all’uomo.
Il rilascio controllato di milioni di zanzare modificate rappresenta un approccio di sanità pubblica che punta a ridurre i contagi prima ancora che si manifesti la malattia, offrendo una soluzione sostenibile in aree ad alta incidenza.
Un trattato globale per prepararsi alle pandemie
Il 2025 è stato anche l’anno in cui si è compiuto un passo storico nella preparazione alle emergenze sanitarie globali. Dopo lunghi negoziati, è stato definito il primo trattato internazionale dedicato alla prevenzione e alla gestione delle pandemie.
L’accordo mira a migliorare la cooperazione tra Paesi, la condivisione dei dati e l’accesso equo a vaccini e terapie, con l’obiettivo di evitare che le future crisi sanitarie colgano il mondo impreparato.
Intelligenza artificiale open per una scienza più accessibile
Nel 2025 l’intelligenza artificiale ha avuto un impatto crescente anche sulla ricerca biomedica. Il rilascio di modelli linguistici avanzati in formato open weight ha reso più accessibili strumenti potenti per l’analisi dei dati scientifici, accelerando il lavoro dei ricercatori e favorendo una maggiore democratizzazione della conoscenza.
Le scoperte di salute più rilevanti del 2025
Le scoperte citate emergono dalla selezione Nature’s 10 del 2025, la lista con cui la rivista Nature individua ogni anno le storie scientifiche più rilevanti, raccontate attraverso i ricercatori che ne sono stati protagonisti.
Le scoperte selezionate da Nature mostrano come la salute del futuro si basi su più livelli:
- terapie sempre più mirate e personalizzate;
- maggiore attenzione alla prevenzione e alla salute pubblica;
- integrazione tra ricerca di base, tecnologia e politiche sanitarie;
- tutela dell’integrità e della libertà scientifica.
Il 2025 si é rivelato come un anno in cui la ricerca ha posto basi solide, tasselli nuovi e fondamentali, per una medicina più efficace, equa e sostenibile.
Fonti:
Nature - Notable advances 2025
Nature - Reviews and analysis
