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Chi possiede la più grande scoperta biotech del secolo?

Vincenzo Russo | Blogger

Ultimo aggiornamento – 18 Marzo, 2015

Chi possiede la più grande scoperta biotech del secolo?

Se Alfred Hitchcock vivesse oggi, i suoi gialli sarebbero ambientati, molto probabilmente, tra i laboratori ipertecnologici del MIT di Cambridge (Boston). La trama sarebbe offerta dalla realtà, spesso molto più intrigante della fantasia.

I fatti

Il prestigioso e ricco premio Breakthrough, 3 milioni di dollari messi in palio da Mark Zuckenberg ed altri web-billionaires, è stato assegnato lo scorso novembre ai dr. Jennifer Doudna e Emmanuelle Charpentier, biologi molecolari all’Università di Berkeley (California), per la scoperta della Cas9, una proteina che rende possibile lo sviluppo di una nuova modalità di editing genetico, se abbinata al CRISPR (clustered regularly interspaced palindromic repeats), una tecnica di editing del DNA messa a punto nel 1987 e utilizzata, fino ad ora, per immettere batteri killer nel genoma di virus.

Fin qui niente di nuovo, compreso il fatto che dietro la filantropia di Zuckenberg e soci ci sono gli appetiti economici dello sfruttamento commerciale  delle scoperte. La vicenda inizia a colorarsi di giallo dopo la notizia che il dr. Feng Zhang, giovane ricercatore dell’MIT di Boston, ha ottenuto il brevetto della nuova tecnica combinata CRISPR-Cas9. Un brevetto ampio che ne consente tutti gli sfruttamenti in ambito commerciale.

Dunque, si chiederebbe un buon investigatore, come è possibile che un prestigioso premio e il brevetto per la stessa scoperta siano finiti in mani diverse?

La posta in gioco, terribilmente alta, sono i diritti di sfruttamento di un’invenzione che potrebbe essere la più importante e innovativa tecnica di ingegneria genetica a partire dall’inizio dell’età delle biotecnologie, nel 1970. Il sistema CRISPR-Cas9, infatti, consente agli scienziati di disattivare i geni o cambiarne la funzione, sostituendo una singola sequenza di DNA.

I CRISPR non sono altro che sequenze di DNA che permettono al batterio killer di riconoscere, in modo preciso, specifiche parti di DNA all’interno del genoma del virus. Non sono un prodotto di laboratorio, ma vengono utilizzati in natura da molti batteri per difendersi dai virus grazie all’intervento della proteina Cas9  che “taglia” il DNA del virus, rendendolo inoffensivo. Ed è proprio la scoperta delle funzioni di questa proteina che consente un balzo in avanti nell’utilizzo ai fini terapeutici dei CRISPR.

I ricercatori del MIT sono già riusciti a curare topi aduti, affetti da una malattia genetica del fegato, utilizzando la tecnica CRISPR-Cas9  mediante infusioni, ma non appena saranno disponibili appositi farmaci, la tecnica potrà essere utilizzata facilmente per guarire esseri umani adulti. La possibilità di debellare le malattie genetiche, finora impossibile, apre le porte a un business praticamente senza confini.

Comprensibile, allora, l’esplosione di interesse per questa tecnologia da parte di investitori pronti a entrare in un mercato che promette di valere molte decine di miliardi di dollari l’anno.

I brevetti

Il controllo dei brevetti è fondamentale per le diverse startup create per l’occasione e che insieme hanno, già oggi, un potenziale economico di investimento di più di $ 80 milioni di dollari per trasformare CRISPR-Cas9 in terapie in grado di guarire malattie genetiche gravi. Tra queste, le più attive sono Editas Medicine e Intellia Therapeutics, entrambe di Cambridge, che pensano di poter inziare entro 3 anni le sperimentazioni cliniche sugli esseri umani.

I fondatori di Editas Medicine sono, guarda caso, il dr. Jennifer Doudna e il dr. Feng Zhang ma, quando Zhang ha ottenuto il brevetto e lo ha portato in dote alla società per assumerne, di fatto, il controllo, Doudna ne è uscita, portando via i risultati delle sue ricerche.

L’intrigo si infittisce perché Rodger Novak, un top manager dell’industria farmaceutica ha recentemente dichiarato: “La proprietà intellettuale in ambito scientifico è piuttosto complessa e tutti sanno che ci sono indicazioni legali contrastanti“. Novak è oggi C.E.O. di CRISPR Therapeutics, una startup con sede a Basileae, e la sua dichiarazione ha dato, di fatto, il via alla guerra per l’attribuzione dei diritti di sfruttamento commerciale di CRISPR-Cas9.

Ma come mai Novak si sente così sicuro?

Forse perché uno dei fondatori della CRISPR Therapeutics è il dr. Emmanuelle Charpentier? O forse perché i più importanti fondi di venture capital americani forniscono alla startup imponenti garanzie economiche?

Anche se tutti gli scienziati fanno a gara, in pubblico, per minimizzare la disputa sulla proprietà intellettuale e materiale della scoperta, e ne valorizzano l’importanza per la scienza, gli interessi mobilitati intorno a questi futuri farmaci lasciano prevedere una lotta senza quartiere che lascerà, solo metaforicamente si spera, morti e feriti sul campo. E questa volta Alfred Hitchock non avrebbe proprio potuto dare la colpa al maggiordomo.

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