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Terapia genica

Curatore scientifico
Dr. Concetta Simona Perrotta
Specialità del contenuto
Genetica

Che cos'è una terapia genica?

La terapia genica comporta l'alterazione dei geni all'interno delle cellule dell'organismo per fermare la malattia.

In quali casi si effettua la terapia genica?

La terapia genica viene utilizzata per correggere geni difettosi per curare una malattia o per aiutare il corpo a combattere meglio le malattie.

Quali sono le tecniche della terapia genica?

La terapia genica, solitamente, viene effettuata secondo le seguenti modalità:

  • sostituzione geni mancanti o mutati
  • modifica della regolazione di un gene
  • mettere in evidenza le cellule malate al sistema immunitario

In cosa consiste la sostituzione dei geni mancanti o mutati?

La sostituzione di geni mancanti o mutati è attualmente il più comune approccio di terapia genica. Alcune cellule si ammalano perché alcuni geni sono stati definitivamente spenti, in altre cellule possono mancare alcuni geni. I ricercatori sperano che la sostituzione di geni mancanti o difettosi possono aiutare a curare determinate malattie.

In cosa consiste la modifica della regolazione di un gene?

Con questa tecnica i geni mutati che causano la malattia potrebbero essere spenti in modo che essi non favoriscano la malattia, mentre i geni sani, che aiutano a prevenire le malattie, vengono attivati in modo che possano inibire la malattia.

In cosa consiste la messa in evidenza delle cellule malate al sistema immunitario?

Questa tecnica della terapia genica viene effettuata in casi in cui il sistema immunitario non attacca le cellule malate perché non li riconosce come intrusi. Utilizzando la terapia genica, i medici infondono le cellule mutate con i geni che li rendono più riconoscibili al sistema immunitario.

Quali sono i rischi della terapia genetica?

La terapia genica rappresenta una serie di rischi. In primo luogo, il modo in cui sono forniti i geni può essere problematico. Un gene non può essere facilmente inserito nelle cellule, normalmente ciò avviene tramite un vettore. I più comuni vettori di terapia genica sono i virus, perché in grado di riconoscere alcune cellule e portare materiale genetico nei geni delle cellule. I virus non sono gli unici vettori che possono essere utilizzati per trasportare i geni alterati nelle cellule del vostro corpo. Altri vettori talvolta utilizzati negli studi clinici includono:

  • cellule staminali
  • liposomi
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