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Farmaco salvavita per l’Atrofia Muscolare Spinale: la SMA “non è più mortale”

Ultimo aggiornamento – 25 settembre, 2017

atrofia muscolare spinale: cos'è la SMA
Indice

Al via una nuova raccolta fondi nazionale a favore delle cure per la SMA, l’atrofia muscolare spinale, lanciata da Famiglie Sma, l’associazione nata nel 2001 a sostegno della ricerca scientifica. Anche quest’anno, come volto noto della campagna, abbiamo Checco Zalone, con il suo divertente appello a salvare la vita a centinaia di bambini, che hanno ritrovato la speranza grazie a Spinraza, il farmaco salvavita capace di inibire la patologia neuromuscolare che, nella sua forma più grave, conduce alla morte.

L’obiettivo è ambizioso: raddoppiare le donazioni del 2016, arrivando a raccogliere 500 mila euro, per sostenere così il percorso sanitario avviato negli ultimi mesi da 130 bambini, con incoraggianti risultati soprattutto nella fascia 0-6 mesi. Per donare si ha tempo fino al 9 ottobre: l’invito è a chiamare o inviare un sms al numero 45521 con l’hashtag #facciamolotutti.

Cos’è la SMA

SMA è acronimo di atrofia muscolare spinale, una patologia neuromuscolare caratterizzata dalla progressiva morte dei motoneuroni, ovvero delle cellule nervose alla base del cervello e presenti nel midollo spinale che impartiscono ai muscoli il comando dei movimenti.

Fino a oggi la SMA è stata la prima malattia genetica per mortalità in età infantile, andando a colpire, nelle sue tre differenti forme, circa 1 neonato ogni 10.000. La metà dei pazienti è affetto dalla forma I e, in questo caso, i bambini mostrano segni della malattia già alla nascita o nei primi mesi di vita, con gravi segnali di insufficienza respiratoria.

I bambini affetti dalla forma II, detta anche intermedia, acquisiscono invece la capacità di stare seduti ma non di camminare autonomamente. Non mancano complicanze respiratorie che, in alcuni casi, possono portare anche alla morte.

Infine, la forma III è la meno grave. L’età di esordio è successiva ai 18 mesi di vita e non impedisce al bambino di sviluppare la capacità di camminare, masticare e deglutire. Problemi respiratori, in questo caso, non sono così severi come nelle prime due forme.

Spinraza, il farmaco salvavita

L’obiettivo dello spot patrocinato dal famoso comico pugliese è quello di sostenere la diffusione del farmaco studiato appositamente per la SMA, noto come Spinraza che, da novembre 2016 a luglio 2017, è stato somministrato a 130 bambini affetti da atrofia muscolare spinale, nella sua forma più grave. Ora, però, è necessario fare un passo avanti, ampliando il target per la somministrazione della terapia, potenziando il personale medico specializzato ed, infine, realizzando centri regionali dove effettuare il trattamento.

Il farmaco, fino ad oggi, è stato distribuito gratuitamente attraverso l’Extended Access Program come terapia compassionevole, in cliniche altamente specializzati: i centri NeMO di Milano, Roma e Messina, l’ospedale Gaslini di Genova e il Bambino Gesù di Roma.

«Per la prima volta nella storia dell’atrofia muscolare spinale è disponibile un farmaco capace di migliorare il quadro clinico delle persone affette – sottolinea la presidente di Famiglie SMA Onlus, Daniela Laurola ricerca scientifica effettuata in tutti questi anni ha portato i risultati sperati: abbiamo bisogno del supporto di tutti per far sì che questa severa malattia genetica possa finalmente non fare più paura. Spinraza a dicembre del 2016 è stato approvato in America e a maggio di quest’anno in Europa: adesso aspettiamo l’autorizzazione dell’Agenzia italiana del farmaco per l’avvio della commercializzazione nel nostro Paese» – continua – «Certo, i nostri bambini non fanno le capriole, ma togliere la parola “mortale” dalla malattia è un successo enorme. Oggi possiamo dire di esserci arrivati: la SMA – con una corretta gestione malattia affiancata al farmaco – non è più mortale»

Insomma, #facciamolotutti, così come ci suggerisce Checco Zalone che, con uno spot provocatorio che commuove ed emoziona, ha affrontato un tema sociale delicato e, purtroppo, troppo spesso “dimenticato”.

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